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Juillet 2010

Les propositions pour le futur "Plan national maladies rares" dévoilées

Le Pr Gil Tchernia, qui a piloté l'élaboration du plan maladies rares 2010-2014, a remis ses propositions hier 21 juillet aux ministres de la Santé et de la Recherche (1). Le nouveau plan est supposé entrer en vigueur dès cette année.

Près de 3 millions de personnes en France sont atteintes d'une des 7 000 maladies rares aujourd'hui identifiées. Un premier plan national, entre 2005 et 2008, a permis des avancées majeures, comme la création de 131 centres de référence maladies rares (CRMR). L'élaboration d'un nouveau plan, promis par le président de la République, a mobilisé 175 participants représentant les diverses parties prenantes. Ceux-ci se sont réunis d'octobre 2009 à janvier 2010 dans différents groupes de travail sous la houlette du Pr Gil Tchernia, directeur du Centre d'information et de dépistage de la drépanocytose (Paris), missionné par le gouvernement. Les industriels de la santé y étaient notamment représentés par des membres du Leem, de Sanofi-Aventis et des filiales françaises de laboratoires internationaux (dont Novartis, Roche et Genzyme). Le résultat de leurs travaux prend la forme de 82 propositions, répondant à 25 objectifs généraux. Au menu : la mise en place ou le renforcement d'outils destinés à pérenniser la politique dans le domaine des maladies rares, à répondre aux problèmes auxquels sont quotidiennement confrontés les malades et les professionnels de santé, sans oublier un dispositif de gouvernance et de suivi afin de garantir l'avenir des actions à mettre en œuvre.

Le "off label" à la loupe

L'un des sept grands axes du projet est entièrement dédié aux médicaments utilisés dans le traitement des maladies rares, dits "médicaments spécifiques". Il est ainsi proposé de créer un guichet unique pour favoriser l'émergence de projets de développements de médicaments ou de dispositifs médicaux, de consacrer une part des investissements du fonds national Innobio aux sociétés actives dans le champ des maladies rares, ou encore de réaliser chaque année un rapport sur le marché des médicaments orphelins, leurs développeurs et leurs exploitants industriels. Les groupes de travail se sont également penchés sur l'utilisation de médicaments hors AMM pour les maladies rares. Le rapport du Pr Tchernia préconise à ce sujet la création d'un observatoire de l'usage de ces médicaments hors AMM et d'autres produits non remboursés, observations qui pourraient servir de base à l'élaboration de recommandations de bonnes pratiques et de protocoles nationaux de diagnostics et de soins, ainsi qu'à orienter les travaux de recherche. Il s'agirait aussi d'anticiper et de répondre aux problèmes posés par les ruptures de commercialisation, grâce à un dispositif de veille active.

Une banque de données mutualisée

Plusieurs autres projets devraient également impacter de façon plus ou moins directe les industriels de santé engagés dans cette aire thérapeutique. On trouve ainsi, parmi les principales mesures, la création d'une fondation de coopération scientifique nationale « maladies rares et médicaments orphelins ». Cette fondation associerait trois structures : l'une en charge d'un volet recherche, et dont les missions incluraient la gestion des partenariats public/privé, l'autre - le portail Orphanet - focalisée sur le volet information, la troisième responsable de la gestion des données. Cette dernière structure prendrait la forme d'une "banque nationale de données maladies rares", outil mutualisé qui devrait voir le jour dans le contexte de ce deuxième plan. Pour compléter les financements publics nécessaires à sa construction et à son fonctionnement, le projet évoque "un soutien financier (...) abondé par les industriels".
Le plan ne serait bien sûr pas complet sans l'affichage d'une volonté de soutenir la recherche, en particulier la recherche thérapeutique, jusqu'à obtention de la preuve de concept clinique, aussi bien dans le domaine des molécules innovantes que dans celui des médicaments existants utilisés hors AMM ou dépourvus d'autorisation. Ses auteurs préconisent notamment d'organiser un financement coordonné des projets soutenus financièrement par l'Agence nationale de la recherche (ANR), les Programmes hospitaliers de recherche clinique (PHRC) ou les structures privées.

Julie Wierzbicki

(1) Ces propositions sont rassemblées dans un document de 91 pages téléchargeable directement depuis le site du ministère de la Santé : www.sante-sports.gouv.fr

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