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Avril 2014

Maladie de Parkinson: les dernières avancées thérapeutiques

A la veille de la Journée mondiale de la maladie de Parkinson, l'association France Parkinson a tenu une conférence à Paris pour présenter les récents progrès thérapeutiques et appeler à un meilleur accompagnement des patients et de leurs aidants.

"Libérer la recherche, libérer les malades, libérer les aidants... libérer le mouvement", tel était le mot d'ordre d'une conférence organisée le 10 avril à Paris par France Parkinson. Sa directrice Mathilde Laederich a d'abord évoqué une rencontre, le 9 avril, avec les députés. "Un groupe parlementaire, présidé par Martine Carrillon-Couvreur (Nièvre) et Olivier Véran (Isère) (...), a travaillé sur les propositions issues du Livre blanc [de l'association] et des états généraux et en ont retenu dix, parmi lesquelles la mobilité, la nécessité de mieux organiser les soins, la formation, l'accompagnement des jeunes malades...", a-t-elle rapporté.
Dans un message vidéo, Marisol Touraine a assuré que "le gouvernement [était] pleinement mobilisé" et a rappelé les actions entreprises: "harmonisation de l'activité et financement de 24 centres experts régionaux et de 7 centres interrégionaux", "création d'une [structure] en région Centre", et établissement d'un Plan Maladies neurodégénératives. "Une phase complémentaire de co-construction avec les associations de patients commencera d'ici un mois et le plan sera finalisé avant l'été", a annoncé la ministre.

Un essai prometteur de thérapie génique

L'association s'est attachée à faire un état des lieux de la recherche clinique et fondamentale. Le Pr Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l'hôpital Henri-Mondor de Créteil (AP-HP), a présenté les premiers résultats, positifs, d'une thérapie génique conduite sur 15 patients. Ceux-ci ont reçu une injection, par voie intra-cérébrale, de vecteurs viraux porteurs des gènes de trois enzymes chargées de reprogrammer les cellules pour la production de dopamine. "Le vecteur et les gènes transportés sont bien tolérés jusqu'à six ans par les patients. Un effet bénéfique est observé chez tous les patients sur les signes moteurs de la maladie, avec un degré variable dépendant de la dose administrée. La transgénèse fonctionne", a détaillé le Pr Palfi. Permettant une sécrétion continue et locale de dopamine, la thérapie génique réduit les effets indésirables d'une prise intermittente par voie orale, qui surviennent après quelques années (fluctuations motrices, dyskinésies, voire troubles neuropsychologiques). Cependant, la solution testée est "invasive" et n'en est qu'au "stade expérimental", a rappelé le Pr Palfi.

Elargissement des indications de la SCP

Les patients résistant aux traitements médicamenteux peuvent également être traités par stimulation cérébrale profonde, pour laquelle les "progrès sont très lents" mais dont les indications ont évolué, a expliqué le Pr Pierre Pollak, médecin-chef du service de neurologie des Hôpitaux universitaires de Genève (Suisse). Cette technique peut désormais être proposée "dans les toutes premières années de la maladie", "chez les personnes jeunes, de moins de 60 ans", souffrant déjà de complications motrices. Elle permet une "amélioration moyenne de 50% des symptômes, en diminuant énormément le ralentissement moteur, les tremblements, la rigidité. Cependant, elle a très peu d'effets sur les autres symptômes (mouvements fins, déséquilibres...) et n'agit pas sur l'évolution de la pathologie", note le Pr Pollak.

Deux lauréats pour l'appel d'offre 2013

La recherche se poursuit également sur les biomarqueurs, "pour un diagnostic plus précoce et plus exact et pour la mise en place de traitements neuro-protecteurs au stage pré-symptomatique". C'est justement un projet de recherche sur un biomarqueur qui a reçu un des prix du "Grand appel d'offre 2013" de l'association. Portée par le Dr Michel Ulla du CHRU de Clermont-Ferrand et coordonnée par le Pr Franck Durif, cette étude, qui devrait être lancée avant la fin de l'année dans 11 centres hospitaliers, vise à réaliser, à un an d'intervalle, sur 160 malades et 40 sujets sains, deux IRM utilisant une technique d'imagerie spécifique, la relaxométrie R2. L'objectif est de confirmer le rôle de l'accumulation de fer au niveau cérébral dans la progression de la maladie.
Le second prix a été attribué à une étude coordonnée par le Pr Jean-Luc Houeto, neurologue au CHU de Poitiers, sur les mécanismes des troubles du contrôle des impulsions ou des addictions comportementales, dont souffriraient jusqu'à 20% des malades.
La maladie de Parkinson touche 150.000 personnes en France, dont 14.000 nouveaux cas par an.

Muriel Pulicani
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