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Février 2016

Un nouveau plan national maladies rares ardemment réclamé

Alors qu'aucun nouveau plan national maladies rares n'a encore été annoncé par les pouvoirs publics, industriels et représentants associatifs avancent chacun leurs propositions. Et se rejoignent pour demander le lancement immédiat d'une co-construction d'un futur PNMR3.

Comme chaque année à l'approche de la Journée mondiale des maladies rares (cette année, le 29 février), les parties prenantes, notamment les patients et leurs représentants, saisissent l'opportunité de cette fenêtre médiatique pour se faire entendre. 2016 représente pour la communauté française des maladies rares un enjeu particulier : c'est en effet à la fin de cette année que le deuxième plan national maladies rares (PNMR) (2011-2014), déjà prolongé de deux ans, prendra définitivement fin. Et en dépit de demandes réitérées, aucun troisième plan n'a encore été annoncé. « En tendant l'oreille, on croit comprendre que les plans nationaux de santé ne sont plus d'actualité, analyse Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon, lors d'un point presse organisé le 19 février par la plate-forme maladies rares. Mais un troisième plan maladies rares, d'envergure nationale et à pilotage interministériel, est absolument crucial. » « Les maladies rares sont un problème exceptionnel qui demandent une solution exceptionnelle », plaide le Pr Marc Tardieu, directeur de la Fondation maladies rares.

Le Leem affiche sa position


Dans cette quête, les associations de patients devraient pouvoir compter sur l'appui d'un acteur de poids, l'industrie pharmaceutique, « oubliée du PNMR2 » comme le reconnaît Marc Tardieu. A l'occasion d'un atelier d'information pour les médias organisé le 17 février dernier, le Leem a présenté sa plate-forme de propositions en vue d'un prochain plan maladies rares. « Nous sommes très attachés au maintien du modèle des maladies rares, qui diffuse bien au-delà de son propre périmètre, affirme Philippe Lamoureux, directeur général du Leem. Nous souhaitons qu'il puisse être pérennisé par un troisième plan maladies rares. »
Les 20 propositions du Leem se déclinent sur quatre axes : la recherche dédiée aux maladies rares ; le développement et la mise à disposition de médicaments innovants ; l'accès à l'innovation par la pérennisation et le renforcement des systèmes de financement et de prise en charge des médicaments dédiés ; la coopération des différents acteurs de la prise en charge.

Retard dans le séquençage


Plus du tiers d'entre elles concernent l'évaluation des médicaments en vue de l'accès au marché et de la fixation du prix. D'autres propositions vont dans le sens des revendications des acteurs de la plate-forme maladies rares, notamment le renforcement de l'information auprès des médecins non spécialistes de ces pathologies et la création d'une plate-forme nationale de séquençage du génome à très haut débit. « L'engagement pour une telle plate-forme, avec un financement fléché, était inscrit dans le PNMR2... mais aucun choix n'a été fait », déplore Laurence Tiennot-Herment, rappelant l'engagement de l'AFM-Téléthon dans le séquençage jusqu'au milieu des années 90. « Les pouvoirs publics n'ont pas pris le relais, mais nous ne pouvons pas nous y substituer », insiste-t-elle.

Un appel aux pouvoirs publics


La décision des autorités de lancer ou non un PNMR3 est conditionnée à l'évaluation du PNMR2, en cours de finalisation par le Haut conseil de la santé publique (HCSP) et le Haut conseil de l'évaluation de la recherche et de l'enseignement supérieur (HCERES). Mais pour les membres de la plate-forme maladies rares, il faut lancer sans attendre le processus de « co-construction » du PNMR3. « Une mission ad hoc spécifique doit être constituée maintenant, rassemblant tous les acteurs », réclame Gérard Viens, économiste de la santé et membre du bureau national de l'Alliance maladies rares. Une revendication qui rejoint la volonté du Leem. « Nos propositions sont une injonction aux autorités à se mettre autour de la table, souligne Christian Deleuze, président du Comité maladies rares du Leem. Il reste tellement à faire... »

Julie Wierzbicki

 

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