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31 janvier 2008

Un vaccin thérapeutique pour préserver les cellules productrices d'insuline

Une approche peu commune dans le traitement du diabète de type I, la vaccination thérapeutique, vient de franchir une étape décisive après avoir démontré son efficacité à long terme dans le maintien du fonctionnement des cellules bêta productrices d'insuline. Les résultats définitifs obtenus en phase IIb par Diamyd®, le produit le plus avancé du pipeline de la société suédoise Diamyd, ont été dévoilés le 19 janvier lors d'un symposium à Hannovre (Allemagne). Administré en deux injections uniques à de jeunes patients diagnostiqués dans les 18 mois précédant le début du traitement, ce vaccin a montré, 30 mois après la première injection, un avantage statistiquement significatif dans la préservation de la sécrétion d'insuline par le patient, par rapport au placebo.
A cet essai de phase II, conduit en Suède, succèdera un programme de phase III des deux côtés de l'Atlantique. Diamyd a déposé mi-janvier une demande auprès des autorités suédoises, après avoir fait de même auprès de la FDA en décembre 2007, sur la base des résultats préliminaires de l'étude de phase IIb, qui a impliqué 70 patients. Pour chacun de ces deux futurs essais, le protocole prévoit le recrutement de 300 patients atteints d'un diabète de type I. Par ailleurs, Diamyd® est également évalué en phase II, en Suède, chez des patients adultes souffrant d'un diabète non insulino-dépendant mais avec un risque latent de développer un diabète auto-immun (patients "LADA").

Multiples applications. Le vaccin Diamyd® est basé sur une forme recombinante d'une enzyme humaine, l'acide glutamique décarboxylase (GAD). Diamyd a acquis une licence exclusive auprès de l'université de Californie et de l'université de Floride sur les applications thérapeutiques du gène GAD65. La protéine est naturellement présente dans les cellules bêta du pancréas ; son utilisation vaccinale permet d'induire une immunotolérance chez les patients atteints d'un diabète autoimmun. Mais elle joue aussi un rôle dans les cellules nerveuses où elle catalyse la conversion du glutamate en neurotransmetteur GABA, d'où un potentiel thérapeutique de la protéine également dans des maladies neurologiques. La société suédoise a accordé une sous-licence à l'entreprise américaine Neurologix, pour développer des traitements basés sur la GAD dans la maladie de Parkinson.