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18 janvier 2007

Première enzymothérapie de la maladie de Hunter autorisée dans l'UE

La Commission vient de donner son feu vert pour la délivrance d'une AMM à Elaprase® (idursulfase/iduronate-2-sulfatase humaine recombinante) de Shire dans le syndrome de Hunter (ou mucopolysaccharidose II). Au total, en Europe, ce sont quelque 400 personnes qui sont atteintes par cette maladie lysosomale rare. Alors qu'une centaine de patients européens sont d'ores et déjà traités dans le cadre des programmes d'accès précoce mis en place dans plusieurs pays (Allemagne, Danemark, Espagne, France, Italie, Norvège, Suède), l'autorisation de l'EMEA va dorénavant permettre la mise à disposition du traitement dans l'ensemble des Etats-membres de l'UE, ainsi qu'en Islande et en Norvège. Jusqu'à présent, le calendrier prévisionnel de Shire Pharmaceuticals a été respecté. En effet, Elaprase® a été lancé en juillet 2006 aux Etats-Unis et a reçu un avis favorable de l'EMEA en octobre 2006 alors que le groupe avait misé sur une autorisation aux Etats-Unis au 3ème trimestre 2006 et une réponse de l'EMEA avant la fin 2006. Maintenant, les négociations pour les demandes de prix et de remboursements sont en cours dans plusieurs pays européens (Danemark, Norvège, Suède, Espagne, Italie, France, Allemagne) pour le lancement d'Elaprase®.

Depuis 1997, date de la première autorisation d'une thérapie enzymatique de substitution pour le traitement d'une maladie lysosomale, le syndrome de Hunter devient la sixième de la trentaine de maladies lysosomales connues pour laquelle un tel traitement est autorisé dans l'UE (1). Délivrée sous la forme de perfusions hebdomadaires, cette enzymothérapie est issue des travaux de Transkaryotic Therapies (TKT), société de biotechnologie américaine rachetée par Shire pour 1,6 milliard de $ au printemps 2005. La transaction avait alors marqué l'entrée du groupe anglais dans le secteur des traitements de substitution enzymatique, domaine jusqu'à présenté dominé essentiellement par l'américain Genzyme.

(1) Les thérapies enzymatiques de substitution autorisées dans l'UE sont :

- Cerezyme® (imiglucérase) de Genzyme pour la maladie de Gaucher ;

- Replagal® (agalsidase alpha) de TKT/Shire et Fabrazyme® (agalsidase bêta) de Genzyme dans la maladie de Fabry ;

- Aldurazyme® (laronidase) de Genzyme dans la mucopolysaccharidose de type I ;

- Myozyme® (aglucosidase alpha) de Genzyme dans la maladie de Pompe ;

- Naglazyme® (galsulfase) de BioMarin Europe dans la mucopolysaccharidose de type VI.