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10 janvier 2011

Pharming dépose le dossier de Rhucin® aux Etats-Unis

S'il est approuvé par la FDA, Rhucin® deviendra le deuxième médicament issu du lait d'animaux transgéniques commercialisé aux Etats-Unis.

La société néerlandaise Pharming a annoncé le 28 décembre 2010 le dépôt d'une demande d'AMM pour un produit biologique (Biologics License Application) auprès de la FDA, pour son médicament Rhucin®, dans le traitement des attaques aiguës d'angioedème héréditaire. Ce produit dispose dans cette indication du statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis. Cet inhibiteur recombinant d'une protéine régulant la voie d'activation du complément est déjà autorisé dans l'Union européenne (plus la Norvège, l'Islande et le Liechtenstein) sous la marque RuconestTM (conestat alfa) depuis octobre 2010 (photo). Le partenaire commercial de Pharming pour l'Europe, Swedish Orphan Biovitrum, a lancé le produit, fin décembre, en Norvège et au Danemark. En Amérique du Nord, c'est l'américain Santarus qui détient les droits de commercialisation et de distribution de Rhucin®. L'acceptation du dossier par la FDA pour examen - attendue d'ici deux mois - vaudra à Pharming un paiement d'étape de 5 millions de $ de son partenaire.

Un mode de production atypique

Parmi les produits biologiques recombinants, Rhucin®/RuconestTM se distingue par son mode de production : le principe actif est purifié à partir du lait de lapines, génétiquement modifiées pour exprimer la protéine d'intérêt. Jusqu'à présent, un seul autre médicament issu d'un mode de production similaire a atteint le marché. Il s'agit de l'anticoagulant ATryn® (antithrombine alfa), indiqué dans le déficit congénital en antithrombine. Autorisé depuis 2006 en Europe et 2009 aux Etats-Unis, ATryn® est produit dans du lait de chèvres transgéniques. Il a été développé par la compagnie américaine GTC Biotherapeutics, devenue en décembre 2010 une filiale à part entière du français LFB, son partenaire et principal actionnaire depuis 2006.

Julie Wierzbicki

Pour en savoir plus :
Résumé du rapport européen public d'évaluation (EPAR) sur RuconestTM.