La HAS adresse un satisfecit à l’industrie
Lors du premier point d’étape de son plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants lancé en janvier dernier*, la Haute autorité de santé a salué le « dynamisme » de l’industrie pharmaceutique et les efforts fournis par cette dernière pour répondre à ses exigences méthodologiques.
« L’innovation prend une place de plus en plus importante dans nos évaluations, et c’est très plaisant ». Ainsi se réjouissait le Pr Christian Thuillez lors d’un point presse virtuel organisé le 19 juin, à quelques semaines de passer la main comme président de la Commission de la transparence (CT) de la HAS. Un premier motif de fierté vient bien sûr de la façon dont l’agence a poursuivi son action au plus fort de la crise du Covid-19, « même si nous n’avons encore eu aucun médicament à évaluer contre la pandémie, faute d’AMM ». Durant le confinement, les six réunions de la CT prévues ont été maintenues, et seuls quatre dossiers de primo-inscription et six dossiers de réévaluation ont vu leur examen retardé (sur 256 avis rendus au premier semestre). La crise n’a pas freiné le rythme de dépôts des dossiers, dont « le nombre et la qualité sont encourageants », a-t-il jugé.
12 ASMR « élevées »
Ainsi, 2020 a déjà vu émerger de « vraies innovations », avec 11 ASMR III décernées, et même une ASMR I (innovation majeure) au vaccin contre Ebola du laboratoire MSD**, dont le dossier a été évalué « en moins de 50 jours ! ». « Cela montre un dynamisme de la part de l’industrie et une maîtrise de la méthodologie qui sont formidables », s’enthousiasme Christian Thuillez. Il salue notamment l’inclusion d’études comparatives randomisées dans des dossiers d’indications pédiatriques dans des maladies rares : « C’est dire l’effort fourni par les industriels ». Autre point de satisfaction : un recours accru depuis l’hiver dernier aux procédures de pré-dépôt (avant l’AMM), soit 22 sur le seul premier semestre 2020, contre 16 sur l’ensemble de l’année 2019.
Avis conditionnels : « une contrainte et une chance »
Parmi les points à améliorer, côté pharma, demeure la fourniture des données complémentaires demandées suite à un avis conditionnel, et l’intégration de la qualité de vie des patients dans les dossiers. « Les industriels doivent comprendre que les avis conditionnels sont une contrainte mais aussi une chance », insiste le Pr Thuillez. Ainsi, au premier semestre 2020, deux médicaments ont vu respectivement les avis de SMR (pour le crizotinib dans le cancer du poumon non à petites cellules) ou d’ASMR (pour l’avelumab dans le carcinome à cellules de Merkel métastatique en deuxième ligne) dégradés, les laboratoires n’ayant pas fourni les études comparatives demandées. A l’inverse, « nous avons relevé l’ASMR du daratumumab de IV à III dans le myélome multiple, dès que nous avons obtenu les informations sur la survie globale », indique-t-il.
Vers une meilleure intégration des données de vie réelle
Les données complémentaires demandées dans ce cadre peuvent parfois – et de plus en plus – provenir d’études en vie réelle. Les travaux pour mieux les intégrer sont en cours côté HAS, avec la réactualisation du « guide méthodologique des études post-inscription ». La nouvelle version intégrera des éléments sur les nouvelles sources de données, notamment celles issues du SNDS, et une meilleure prise en compte de la dimension « patients ». Ce guide devra « donner des points très pratiques pour aider les industriels dans leur démarche », souligne le Dr Lise Alter, qui a récemment succédé à Chantal Belorgey à la tête de la Direction de l’évaluation médicale, économique et de santé publique (DEMESP) de l’agence.
Julie Wierzbicki
* voir Pharmaceutiques n°274, février 2020
** voir Pharmaceutiques n° 271, novembre 2019
