PNMR 4 : des ambitions pour la France… et l’Europe
Officiellement présenté ce 25 février, le 4e plan national maladies rares doit permettre d’optimiser les parcours de vie des patients et de leurs aidants, d’accélérer le diagnostic, d’améliorer l’accès aux traitements et d’exploiter tout le potentiel des données de santé. Autant d’ambitions que la France compte également porter à l’échelon européen.
Attendu depuis plus d’un an, le quatrième plan national pour les maladies rares (PNMR4) 2025-2030 a été officiellement lancé ce 25 février au ministère de la Santé, par Catherine Vautrin, ministre du Travail, de la Santé, de la Solidarité et des Familles, Yannick Neuder, ministre délégué chargé de la Santé et de l’Accès aux Soins et Philippe Baptiste, ministre de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, en présence des associations de patients et d’autres acteurs clés de l’écosystème. Fruit de plus d’un an-et-demi de concertations et de travaux pilotés par les Pr Agnès Linglart et Guillaume Canaud, le PNMR 4 s’articule autour de quatre axes : améliorer le parcours de vie et de soins, faciliter et accélérer le diagnostic, promouvoir l’accès aux traitements dans les maladies rares, développer les bases de données et les biobanques. Ceux-ci se déclinent en 26 objectifs et 75 « actions concrètes abordant l’ensemble des aspects des maladies rares, y compris dans leurs dimensions psychiques et sociales », a insisté Catherine Vautrin. Saluant dans les avancées des précédents PNMR une « réussite collective », Philipe Baptiste a souligné la nécessité de mieux s’emparer des innovations technologiques – en particulier la génomique et l’IA – pour améliorer la connaissance de ces maladies et la découverte de nouveaux traitements. « Des travaux seront engagés pour adapter les dispositifs d’accès précoces et compassionnels aux spécificités de ces maladies », a assuré Yannick Neuder.
Un budget à consolider
Peu impliquée dans les précédents plans, l’Agence de la biomédecine (ABM) jouera un rôle opérationnel plus important dans le PNMR 4, « pour accompagner les bouleversements des parcours de soins induits par l’essor de la génétique », a indiqué sa directrice générale Marine Jeantet. Un accent particulier sera mis aussi sur la collecte et l’interopérabilité des données, et sur le renforcement des biobanques.
Côté financement, un chiffre de 223 millions d’euros par an a été annoncé, sur les crédits de la DGOS. La plus grande part (188,7 M€ par an) sera allouée au financement et au déploiement des centres experts sur tout le territoire. Des montants complémentaires, pour la plupart encore à définir, seront apportés par la DGS, l’ABM, l’Agence nationale de la recherche (ANR), l’Inserm, France 2030 ou encore la Commission européenne. Cette dernière assure notamment le financement de l’action JARDIN (1,8 M€ / an pour l’intégration des réseaux européens maladies rares dans les systèmes de santé nationaux) jusqu’en 2027. Tout en pointant l’insuffisance de ces financements, Hélène Berrué-Gaillard, présidente de l’Alliance maladies rares, a réaffirmé la détermination des représentants de patients à demeurer « une force d’action pour que les objectifs portés par ce plan soient réalisés, voire dépassés ».
Faire rayonner les initiatives françaises
Ce 4e plan affiche une dimension européenne inédite, en arborant pour titre « Des territoires vers l’Europe », et en formulant pour chacun des quatre axes un objectif européen. « L’Europe est la bonne dimension pour œuvrer dans le champ des maladies rares », a plaidé le Pr Guillaume Jondeau, coordinateur du centre de référence européen (ERN) VASCERN (maladies vasculaires multisystémiques rares). Rappelant le soutien de la France, lors de sa présidence de l’UE (1er semestre 2022), à un « plan européen maladies rares », Catherine Vautrin indique avoir déjà « attiré l’attention sur le sujet » du commissaire européen à la Santé, le Hongrois Oliver Várhelyi. Yannick Neuder a également affirmé sa volonté de porter la vision française sur la thématique maladies rares lors de la réunion des ministres de la Santé européens prévue fin mars à Varsovie. Et ce 27 février – veille de la journée mondiale des maladies rares – le Parlement européen à Strasbourg accueillera le Colloque maladies rares sur les soins transfrontaliers et les droits des patients dans l’UE, organisé par la DGOS, l’ARS Grand-Est et la Commission européenne : une nouvelle occasion de faire rayonner les initiatives françaises, au bénéfice des patients européens.
Julie Wierzbicki
