Web conférence Maladies Rares
Mardi 29 Novembre 2022 de 16h00 à 18h45 - En distanciel
PROGRAMME
Table ronde 1
POURQUOI SONT-ILS INDISPENSABLES ?
Plus encore dans les maladies rares que dans d’autres aires thérapeutiques, les cohortes et registres sont un outil indispensable pour connaître l’histoire naturelle des maladies, faciliter la mise en œuvre des essais cliniques, constituer des bras témoins ou encore documenter la qualité de vie en vue de l’évaluation des médicaments pour leur prise en charge…
Table ronde 2
COMMENT LES CONSTITUER, LES STRUCTURER ?
Pour constituer des cohortes de patients, il est nécessaire de les identifier, et pour cela de renforcer le dépistage (notamment néonatal) et le diagnostic, à travers une sensibilisation des acteurs de santé et un recours au séquençage génomique. Comment passer à l’échelon européen ? Quel appui attendre des Réseaux européens de référence (ERN) et du futur espace européen des données de santé ?
Key note
COMMENT PERENNISER LEUR FINANCEMENT : QUELS PARTENARIATS PUBLIC-PRIVE ?
CONCLUSION
Avec les participations de :
Jean-Philippe ANNEREAU, CEO et cofondateur de Medetia Pharmaceuticals
Philippe BERTA, Député du Gard, Ancien Président du groupe de travail maladies rares de l’Assemblée nationale
Dr Olivier DEMARCQ, Directeur médical Maladies rares, Pfizer France
Anne-Sophie JANNOT, Directrice Médical de la Banque Nationale de Données Maladies Rares
Dr Sophie KELLEY, Cheffe du service évaluation des médicaments, HAS
François LAMY, AFM-Téléthon, Membre du comité exécutif du réseau européen de référence sur les maladies neuromusculaires (ERN Euro-NMD)
Anne-Sophie LAPOINTE, Cheffe de projet Mission maladies rares, Ministère de la Santé et de la Prévention
Jean-Philippe PLANÇON, Vice-Président de l’Alliance maladies rares
Dr Ana RATH, Coordinatrice d’Orphanet
Christel THAUVIN, Co-Coordinatrice du Plan France Médecine Génomique
Gilles VASSAL, Oncopédiatre, Gustave Roussy, Président d’ACCELERATE
Renseignements : eberrebi@pharmaceutiques.com
01 73 20 50 15
