Maladies rares, améliorer le parcours patient grâce à la donnée
Mercredi 20 Septembre 2023 Distantiel
La prise en charge des maladies rares connait des progrès spectaculaires, grâce à l’arrivée de thérapies de nouvelles générations. Thérapies ciblées, thérapies géniques et cellulaires, fragments d’anticorps… les nouveaux médicaments s’accompagnent aujourd’hui d’une révolution technologique majeure : la donnée de santé. Recueillie avec l’accord du patient selon des protocoles validés, stockée dans des registres, structurée pour être « parlante », la donnée constitue un fabuleux accélérateur de l’innovation.
Prélevée en vie réelle, elle permet de vérifier la valeur effective d’un traitement une fois mis sur le marché. Réutilisée à des fins secondaires, elle alimente des travaux de recherche destinés à préparer les prochains « bonds en avant » thérapeutiques. Axée sur l’expérience patient, elle apporte des informations déterminantes sur l’adhésion aux traitements, les risques d’effets secondaires, les bénéfices de vie… contribuant à compléter la définition de valeur des stratégies thérapeutiques proposées aux patients.
Les maladies rares ont beaucoup à gagner à l’intégration des données de santé dans les parcours de soins. Encore faut-il que les pouvoirs publics parviennent à bâtir un modèle économique, permettant de les prendre en compte dans la valorisation de l’innovation. Pharmaceutiques s’associe à argenX, laboratoire innovant dans le domaine des maladies rares, pour illustrer ces thématiques à partir d’un exemple : la myasthénie auto-immune, une pathologie rare… parmi les plus fréquentes
Au programme :
Introduction
La myasthénie auto-immune : définition, incidences, modalités de prise en charge
Dr Emmanuelle SALORT-CAMPANA, Neurologue au centre de référence des maladies neuromusculaires, Hôpital de la Timone (AP-HP), Chargée de mission à la Filière Maladies Rares FILNEMUS
Table Ronde
Quelle place pour la
donnée dans les maladies rares ?
L’exemple de la myasthénie auto-immune
Animée par Hervé REQUILLART, Rédacteur en chef de Pharmaceutiques
Pascal CLISSON, Bénévole délégation régionale Grand Est de l’Alliance maladies rares
François RAUCH, Directeur Général France, argenx
Arnaud SANDRIN, Directeur opérationnel de la Banque Nationale de Données Maladies Rares (AP-HP)
Dr Guilhem SOLÉ, Coordonateur du centre de référence des maladies neuromusculaires AOC, Président de la Société Français de Myologie
Conclusion
Données augmentées et maladies rares : un modèle pour le système
de santé ?
Dr Lise ALTER, Directrice Générale de l’Agence de l’Innovation en Santé
Pr Olivier BLIN, Chef du Service Pharmacologie Clinique et Pharmacovigilance de l’AP-HM, Coordinateur, OrphanDev
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Renseignements : eberrebi@pharmaceutiques.com
01 73 20 50 15
