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Maladies rares : ne laisser personne de côté

Lundi 30 Novembre 2020 Web conférence de 9h00 à 12h30

Table ronde 1 : Diagnostic : où en est-on ?

L’enquête Erradiag a mis en lumière la réalité de l’errance diagnostique ; le PNMR 3 a fixé des objectifs ambitieux (réduire cette errance à un an maximum). Mais qu’est-ce qui a réellement changé depuis ? (création des filières françaises et des réseaux européens : pour quels résultats concrets ?) Quel impact attendre du dépistage néonatal génétique ?

Table ronde 2 : Un nouveau modèle pour le « hors-AMM » ?

Faute de traitement « labellisé » pour plus de 95 % des maladies rares identifiées, le recours au « hors-AMM » est extrêmement fréquent. Le dispositif des RTU (recommandations temporaires d’utilisation), créé par la loi médicament de 2011, s’est révélé inadapté à la situation des maladies rares. De plus les incertitudes sur la continuité de la prise en charge n’incitent pas les prescripteurs à signaler les usages « hors AMM », d’où un manque de recueil de données qui pourraient pourtant valider leur pertinence. Un nouveau modèle est à inventer pour renforcer la sécurité côté patients, favoriser le recueil de données et garantir la prise en charge.

Table ronde 3 : Règlement européen : toilettage ou révision ?

Le règlement européen sur les médicaments orphelin a été adopté il y a 21 ans ; les médicaments spécifiques pour les maladies rares étaient alors quasi inexistants et non rentables. Aujourd’hui, plus de la moitié des nouveaux médicaments approuvés ont un statut de « médicament orphelin ». Dans certains cas, ils le sont dans des indications de maladies « fréquentes » mais segmentées, type cancer ; ils sont parfois très profitables grâce aux niveaux de prix élevés obtenus ; sur certains marchés de niche, plusieurs produits sont en concurrence alors que parallèlement, un grand nombre de pathologies sont encore complètement délaissées. Alors qu’est annoncé un prochain réexamen de toutes les réglementations européennes en santé aujourd’hui en vigueur, quel sort réserver à ce texte pionnier ?

Intervenants : Philippe BERTA, Député du Gard, Président du groupe d’études Maladies orphelines, Christophe DUGUET, Directeur des affaires publiques, de l’AFM-Téléthon, Edward HOLLYWOOD, Directeur Général Santé Humaine de Boehringer Ingelheim France, Pr Philippe JONVEAUX, Professeur de médecine, Directeur de la procréation, de la génétique et de l’embryologie humaines de l’Agence de la Biomédecine, Pr Isabelle KONE PAUT, Chef de service, Rhumatologue pédiatrique, Hôpital de Bicêtre AP-HP , Yann LE CAM, Président d’Eurordis, Dr Thierry MARQUET, Senior Director, Accès des Patients à l’Innovation, Takeda France, Hélène BERRUE-GAILLARD, Vice-Présidente de l’Alliance Maladies Rares , Florian SCHMIDT, Chef de l’Unité B5 policy, authorisation and monitoring, DG Health and Food Safety, Commission européenne, Anne-Sophie LAPOINTE, Cheffe de projet adjoint Mission Maladies rares, DGOS, Ministère des Solidarités et de la Santé, Pierre PASCAL, Executive Project Director, BlueDil & Secrétaire général de G&CTi, Laurence RODRIGUEZ, Head of business unit Rare & Rare blood disorders de Sanofi-Genzyme , Françoise GROSSETETE, Ancienne Députée européenne

Avec le soutien de :





Retrouvez ici le compte-rendu de la web conférence (Pharmaceutiques n° 282 – Décembre 2020)

Renseignements : eberrebi@pharmaceutiques.com / Tel : 06.07.21.68.96

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