Thérapies géniques : Une filière d’exception(s)
Mercredi 23 Juin 2021 Web-conférence
8h35 – 8h50 : Ouverture par Laurence TIENNOT-HERMENT, Présidente, AFM-Téléthon :
« Tout changer pour réussir »
8h50 – 9h40 : TABLE RONDE 1
Quels défis sociétaux, scientifiques et techniques à lever sur les 5 prochaines années ?
Sur quels aspects a-t-on le plus progressé ces dernières années ? Quels écueils techniques ou médicaux doivent absolument être résolus à court-moyen terme ? L’avalanche d’informations contradictoires et des « fake news » diffusées pendant la crise du Covid-19 ont-elles impacté la perception du public et des patients vis-à-vis de ces thérapies ? Jusqu’où aller dans le principe de précaution ?
Animateur : Sylvain FORGET, Secrétaire Général du Gene & Cells Therapy Institute et Président co-fondateur de Bluedil
- Dr Nathalie CARTIER-LACAVE, Directrice de recherche de classe exceptionnelle à l’Inserm, responsable de l’équipe “Biothérapie des maladies neurodégénératives” à l’Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière & Présidente du conseil scientifique de la Fondation Maladies Rares ;
- Dr Elvire GOUZE, CEO, Innoskel ;
- Dr Olivier NEGRE, Co-fondateur, Biotherapy Partners ;
- Pr Jean-Hugues TROUVIN, Professeur des Université et Praticien Hospitalier honoraire, Université de Paris, AP-HP.
9h45 – 10h : Keynote par Gérald PERRET, Directeur des programmes, Généthon :
« One shot : pour qui et à quelles conditions ? »
10h – 10h50 : TABLE RONDE 2
Tarifer : sur quelles bases ?
Pour la première fois, l’accord-cadre signé entre le CEPS et le Leem prévoit des modalités particulières de fixation des prix pour « les médicaments orphelins », « les médicaments pédiatriques » et les « médicaments de technologies innovantes ». Les thérapies géniques entrent naturellement dans la 3e catégorie… ainsi que dans la 1re et souvent dans la 2e ! Comment cela va-t-il se mettre en place ? Comment ces nouveaux process vont-ils être impactés par les incertitudes inhérentes à ces thérapies ? Quels modèles proposer et comment y impliquer les patients ?
Animateur : Hervé REQUILLART, Directeur de la rédaction, Pharmaceutiques
- Philippe BOUYOUX, Président du CEPS ;
- Christophe DUGUET, Directeur des affaires publiques, AFM-Téléthon ;
- Jérôme MOUMINOUX, Directeur de l’Accès au marché, Pfizer France ;
- Valérie PARIS, Membre du Collège de la Haute Autorité de Santé ;
- Jean-Philippe PLANCON, Vice-Président de l’Alliance Maladies Rares.
10h50 – 11h : Point de vue d’expert par Charlotte DAMIANO, Global Regulatory Partner, Life Sciences, Hogan Lovells :
« 2 défis majeurs : règlementation et tarification »
11h – 11h50 : TABLE RONDE 3
Filière, production : penser Europe ?
Alors que pour la recherche et le soin dans les maladies rares on a depuis plusieurs années pris le virage d’une vraie mise en réseau européenne (notamment avec les European Reference Networks), peut-on vraiment en rester à l’échelon national pour la production des thérapies ? Les expertises requises sont très vastes et les moyens nécessaires très importants, et la France seule n’est pas capable d’investir massivement (comme l’illustre la prise de contrôle d’Yposkesi, co-créé et financé par l’AFM et Bpifrance).
Animatrice : Marion BASCHET VERNET, Journaliste, Pharmaceutiques
- Nicolas GROUX, Directeur Général, MabDesign ;
- François HOUYEZ, Treatment Information and Access Director / Health Policy Advisor, European Organisation for Rare Diseases (Eurordis) ;
- Alain LAMPROYE, Président, Yposkesi.
11h50 – 12h : Conclusion par Philippe BERTA, Député du Gard, Président du groupe d’études de l’Assemblée nationale sur les maladies rares
Avec le soutien de :
Inscriptions gratuites ICI
eberrebi@pharmaceutiques.com / 06.07.21.68.96
